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Programa Pesquisa

A Alpha-1 Foundation tem se dedicado intensamente em estabelecer um programa de pesquisa que seja pratico e relevente. Este programa começou com um extensa discussão abranjendo os programas de pesquisas da Fundação já existentes e grupos representantes de varias organizações como: cientistas, representantes de varias entidades como: National Institutes of Health, Food & Drug Administration, Center of Disease Control e Voluntary Health Agencies que são os representantes da National Health Council. Durante estas secções de discussão, o fator mais discutido foi a necessidade de ampliar o conhecimento cientifico a respeito da doença. Desta forma os futuros programas de pesquisas devem focar exatamente neste problema. Esse primeiro passo para definir o programa de pesquisa de Fundação foi concluído em 2000.

Em um segundo estagio no estabelecimento do programa de pesquisa da Fundação involveu a Alpha-1 Foundation’s Medical and Scientific Advisory Committee (MASAC), que é o comitê medico-cientifico que avalia as áreas de pesquisas definidas pelo programa. Esse processo é realizado anualmente. Em 2001, um comitê especial foi estabelecido para revisar detalhadamente as propostas geradas pelos comitês anteriores e viabilizar as pesquisas e atinjir o objetivo da Fundação. Esta comissão é responsável pela agenda descrita abaixo . A combinação de um plano estratégico e a agenda de pesquisa serve como orientação para priotizar o fornecimento de bolsas e dos objetivos gerias da Fundação.

Agenda.

Pesquisas Básicas: Identicando Objetivos & Desenvolvendo Métodos Terapêuticos

  • Biologia molecular da AAT
    • Mecanismos de síntese, formação e excreção.
    • Patologia molecular do gene Z
    • Desenvolvimento de um modelo animal para deficiência de AAT
  • Pesquisas relacionadas as Doenças Pulmonares
    • Determinação dos fatores relacionados a crescimento , manutenção e regeneração dos pulmões.
    • Mecanismos responsáveis pela destruição, injuria e inflamação do tecido pulmonar
  • Pesquisas relacionadas as Doenças Hepaticas
    • Determinação dos fatores relacionados a crescimento , manutenção e regeneração do fígado.
    • Mecanismos de hepatotoxicidade e dano hepático.
  • Tecnologia de Desenvolvimento
  • Devenvolvimento tecnológico
    • Transplante de hepatocitos
    • Terapia genética: incremento, substituição, extinção e reparo
    • Isolamento de célula tronco, reparo e substituição
    • Moléculas pequenas anti-proteases
    • Biologia molecular

Pesquisas Clinicas: Identificando Alfas e Definindo a Historia Natural da Deficiência de AAT

  • Epidemiologia de deficiência de AAT.
    • Detecção da alteração genética
    • Testar a população para alterações genéticas da AAT
    • Condutas para incentivar provas de função pulmonar anual.
    • Implementar testes em consultórios de mediicina geral e de comunidade
    • Definir o risco de manisfestações clinicas em portadores heterozigotos
  • Detectar os genes relacionados a doença pulmonar e hepática nos pacientes com deficiência de AAT.
  • Papel da inflamação na patogenia da doença pulmonar da deficiência de AAT.
  • Estabelecimento de testes clínicos efetivos para deficiência de AAT.
    • Tomografia Computadorizada quantitativa para avaliar a progressão da doença pulmonar.
    • Marcadores biológicos nos estádios precoce das manisfestacoes pulmonares e hepaticas
  • Qualidade de vida, utilização dos recursos de saúde e controle dos sintomas.
  • Mudanças ambientais para as doenças pulmonares e hepáticas decorrentes da deficiência de AAT.
  • Manifestações clinicas da deficiência de AAT alem das doenças pulmonares e hepáticas

Pesquisas Translacionais: Avaliação de Novas Modalidades Terapêuticas:

  • Terapia de reposição para Alfa-1
    • Desenvolvimento de terapias inalatorias
    • Determinar a utilidade de terapia de reposição nos transplantados pulmonares.
    • Terapia de Reposição pos-transplante
  • Melhoria dos resultados de transplante de pulmão e fígado.
  • Tratamento da distenção pulmonar
  • Terapia antiinflamatória
  • Terapia antiprotease com moléculas de pequeno tamanho
  • Terapia genética:
    • Reposição genética
    • Aumento da expressão da ADD.

Aspectos éticos, sociais e legais relacionados a pesquisas medicas em Alfa-1

  • Teste para os neonatos
  • Aumentar detecção
  • Dimensões Sociais da deficiencia de AAT
  • Tratamento medico accessível para todos